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          首款CRISPR基因編輯療法的第二項適應癥在美獲批
          2024-01-17 12:21:16來源:中國證券網
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          上證報中國證券網訊 當地時間1月16日,專注于研發基因藥物的生物制藥公司CRISPR Therapeutics宣布,美國食品藥品監督管理局(FDA)已批準其CRISPR/Cas9基因編輯細胞療法(商品名:CASGEVY)用于治療12歲及以上患者的輸血依賴性β地中海貧血(TDT)。

          這是該療法在美獲批的第二項適應癥。2023年12月8日,FDA批準其用于治療伴有復發性血管閉塞危象(VOC)的患有鐮狀細胞?。⊿CD)的12 歲及以上的患者。

          2023年11月16日,英國藥品與保健品管理局批準基于CRISPR基因編輯技術開發的Casgevy療法投入應用,用于治療12歲及以上的鐮狀細胞病和輸血依賴型β地中海貧血患者,成為全球首個獲批上市的CRISPR/Cas9基因編輯療法。(霍星羽)

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